El Ministerio de Sanidad aprueba el primer tratamiento dirigido a una causa genética de la ELA
Avance histórico: aprobado el primer tratamiento dirigido a una causa genética de la ELA
El pasado 24 de mayo, el Ministerio de Sanidad anunció la financiación del medicamento Tofersen, el primer tratamiento dirigido específicamente a una causa genética de la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA). Esta decisión supone un hito para los pacientes con esta enfermedad, especialmente aquellos que presentan la mutación en el gen SOD1, a la que se dirige este nuevo fármaco.
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La Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM) ha aprobado la financiación de Tofersen, un tratamiento innovador comercializado bajo el nombre de Qalsody ®. España es uno de los primeros países europeos en hacerlo. • Se trata de un medicamento huérfano al que la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha concedido autorización bajo “circunstancias ... |
Tofersen actúa sobre el ARN mensajero de la mutación SOD1, ralentizando el deterioro neuromuscular y la progresión de la enfermedad en un subgrupo muy específico de pacientes.
Desde SEDENE, celebramos este importante paso en la atención a las personas afectadas por ELA y reiteramos nuestro compromiso con el avance terapéutico, la investigación y el acompañamiento profesional a pacientes y familias.
